Родители девочки из Екатеринбурга, которой нужно самое дорогое лекарство в мире, собрали деньги

Первое что нарыл в Гугле:

"На момент одобрения FDA (Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА I типа в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев. Из них трое получили низкую дозу препарата, а 33 – высокую. Из получивших высокую дозу 31 пациент на момент одобрения (4-28 мес. после начала терапии) не нуждался в постоянной вентиляции легких. 19 пациентов, получивших высокую дозу, были способны сидеть без поддержки. Это очень хорошие результаты, потому что без лечения в живых к этому моменту осталось бы примерно 8-9 пациентов, и сидеть не мог бы никто. По обновленным данным, опубликованным в сентябре 2019 года, максимальный срок наблюдения за пациентами составил 4,6 лет, некоторые из них начинают самостоятельно стоять и ходить.

Важно отметить, что чем раньше было начато лечение, тем лучше результаты. Так, все пациенты, которые хорошо ответили на лечение, были пролечены в возрасте до 4 месяцев. У тех, кто начал терапию позднее, результаты сопоставимы с теми, кто получал Спинразу.

Компания также ведет исследование на пациентах, у которых симптомы еще не наступили, они получили терапию в течение 6 недель после рождения. Все 22 пациента живы, не нуждаются в постоянной вентиляции легких и начинают стоять и ходить, что было бы невозможно при естественном течении болезни.

Во всех исследованиях Золгенсмы умерло два пациента по причинам, не связанным с терапией. У одного смерть произошла в результате легочной недостаточности, у другого – от мозговой ишемии, связанной с респираторной инфекцией. Еще один пациент вышел из исследования, так как ему требовалась постоянная легочная вентиляция.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были рост печеночных ферментов и рвота. В одному случае у пациента наблюдалось острое повреждение печени."[/u]

Почитал пост по ссылке, но в нем нет важного вывода - принесло ли пользу убийство бесполезных людей?

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Прогнозы так себе: 50% больных доживают до 2-х лет, 10% больных доживают до 5 лет...
Здесь подробнее:
https://neuromed.online/spinalnaya-myshechnaya-atrofiya/
Сердобольным минусаторам скажу: от минусов у ребёнка здоровья не прибавится...

Это сообщение отредактировал kvskabachok - 22.02.2020 - 19:53

Вы хоть бы тему почитали, вы привели по ссылке прогнозы без лечения современными препаратами, в теме же обсуждается самый дорогой препарат, который и исправит выше приведенные прогнозы.

Блажен, кто верует...
Я сам стою на учёте у онколога...

Это сообщение отредактировал kvskabachok - 22.02.2020 - 19:55

Вот ссылка на инсту моих знакомых https://instagram.com/skrbogatova_a?igshid=jagj6118318s
Бросили всё и уехали в Польшу.
Ребенок до 1 месяца уже не шевелил руками и ногами, был на ИВЛ.
Теперь результат на лицо. Правда принимают они там не спинразу и не этот дорогой препарат за 2 ляма, но за то есть результат и всё бесплатно.

СМА - не более чем новая мода на сборы.
Даже в моем провинциальном городке с населением менее 100 000 уже прочухали про эту болезнь и тоже собирают.
Даже если кто-то не врет про диагноз, затея бессмысленная - продление мучений ребенка, которому было бы гуманнее позволить уйти, пока он еще не осознаёт себя толком.

Ну так сма это не онкология.
Ну и вы держитесь, не опускайте руки, у меня крестному пол года давали в своё время, вырезали почку, пол желудка и метастазы, а жил в итоге после этого 12 лет, периодически принимая химиотерапию и пил ещё травы какие то по назначению профессора, сам лично собирал на полях

У других у каких? В США частенько собирают на операцию..когда кофе покупаю,в магазинах частенько...бывает и на светофорах при остановке подходят просят дать пару долларов-это нормально.не вижу проблемы.

AlessaSyzon
На момент одобрения FDA (Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА I типа в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев. Из них трое получили низкую дозу препарата, а 33 – высокую. Из получивших высокую дозу 31 пациент на момент одобрения (4-28 мес. после начала терапии) не нуждался в постоянной вентиляции легких. 19 пациентов, получивших высокую дозу, были способны сидеть без поддержки. Это очень хорошие результаты, потому что без лечения в живых к этому моменту осталось бы примерно 8-9 пациентов, и сидеть не мог бы никто. По обновленным данным, опубликованным в сентябре 2019 года, максимальный срок наблюдения за пациентами составил 4,6 лет, некоторые из них начинают самостоятельно стоять и ходить.

Важно отметить, что чем раньше было начато лечение, тем лучше результаты. Так, все пациенты, которые хорошо ответили на лечение, были пролечены в возрасте до 4 месяцев. У тех, кто начал терапию позднее, результаты сопоставимы с теми, кто получал Спинразу.
________________
а теперь сами перечитайте, что скопировали ( и без ссылки)
никто не вылечился, и спустя 4-6 лет - некоторые (сколько?) только начинают ходить
и старше 4 месяцев кто привит - лучше никому не стало.
и еще - зайдите на официальный сайт производителя прививок, там все исследовния- статистика есть.

Это сообщение отредактировал LanaL - 22.02.2020 - 20:25

Может и вы внимательно почитаете?
Где написано что детям старше 4 месяцев не помогло? Написано что результаты сопоставимы если бы они принимали спинразу.
И если начинают ходить в 5 лет это тоже хорошо, будут старше крепнуть начнут, а там и спорт и активный образ жизни сделают свое дело и будут люди полноценными членами общества без инвалидности. Лекарства помогают, и это факт, если пошли в 5 лет, в 6 уже будут бегать не хуже сверстников.

Вот ребенок после 12 доз спинразы.
Девочка сама ходит и бегает. Живёт полноценной жизнью.
У нее СМА первого типа, есть и другие видосы на канале как всё начиналось.
https://youtu.be/4dw4MlFFHf8

Всё есть в интернете и ищется за пару минут, было бы желание.

Ну да, они просто не умерли

Золгенсма не прививка.

Это сообщение отредактировал InnaI - 22.02.2020 - 21:45

Так ЭТОТ вывод - каждый прочитавший делает для себя САМ!

Недаром там еще несколько страниц споров / обсуждений.

зачем упираетесь?
спинраза - не лечит, она приостанавливает только развитие болезни
так что по вашему тексту - что спинраза что новый - однофигительно... не излечивает.

Инна, в первой теме вы пели про чудо -лекарство.
Что кольнул и излечился...
а по факту - все не так. \Зачем вы тут эти темы делаете каждую неделю - непонятно...

Что значит приостанавливает развитие? Вы видели ссылку я выше на Инстаграм скидывал? Этот мальчик уже ручками и ножками шевелить не мог, теперь сам держит голову сидит и естественно ручки ножки уже рабочие. Не хило так приостановилось развитие болезни, да? Правда там не спинраза а ее аналог, но сути не меняет, прогресс на лицо, это не приостановка развития болезни, это постепенное выздоровление, реальное восстановление утраченных функций.

не видела
у меня нет инсты
зы. внешние фотки годовасика ни о чем не говорят)))
зы. вы тоже на сайт производителя не сходили четкую информацию посмотреть ))))
а теперь еще уверяете, что и спинраза лечит )))

Инсту можно просто через браузер смотреть, без регистрации.
Это не просто внешние фотки годовасика, это мои знакомые, брат моего кума. И их ребенку лечение помогает, как и другим деткам в этой клинике.
Официальный сайт ещё почитаю, бухаю сейчас, некогда

вот удивительное же дело, те кто считают, что "детёныши должны выживать", с энтузиазмом ратуют за лечение заведомо неизлечимых генетических мутантов, но при этом исходят на говно по теме запрета абортов (потенциально здоровых детей).

Это сообщение отредактировал sashiko - 22.02.2020 - 23:28

Из совести депутатов.

Совсем ебнулись, хорошо что не из бюджета

Сука, ты с какого года пишешь? На дворе 21 век.
Блять ученые уже начинают гены редактировать а ты блять детей больных называешь мутантами, тех детей которых уже в скором будущем вылечат те самые учёные. Для людей сука стараются, таким деткам поправят ген, диабетикам - инсулин, онкобольным - имуннотерапию, инвалидам - протезы, сердечникам - клапана, ВИЧ больным - антивирусная терапия, слепым - новые глазные хрусталики и т.д. .. Это блять всё для людей мать твою делается, и такие дети тоже люди, вчера они умирали от инвалидности, а завтра станут полноценными членами общества ещё ииэ пиздюлей тебе выпишут.
Нехуй делить одних на хороших больных, других на плохих. Все одинаковые, всё равны.

Я тут ничего не делаю. Разве что наблюдаю как люди не имеющие никакого отношения к медицине (не ученые, не врачи, не имеющие в семье больных СМА) пытаются рассуждать об эффективности препарата генной терапии.
В этой теме есть человек со СМА, но ни один из умников не задал ему ни одного вопроса, а он, наверняка обладает большими знаниями и опытом. Браво, трепитесь дальше, объяснять и доказывать что-то умничающим дилетантам, чесслово, не моё.